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渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种严重的神经系统疾病，主要影响大脑和脊髓中控制肌肉运动的神经细胞，目前严重威胁患者健康。
截至目前，渐冻症尚无根治方法。这种疾病的病因复杂，涉及遗传、环境等多种因素，导致神经细胞逐渐退化和死亡，肌肉失去控制。当前的治疗主要集中在缓解症状、延缓疾病进展和提高患者生活质量上。例如利鲁唑、依达拉奉等药物，可以在一定程度上延长患者生命和推迟气管切开时间，但无法从根本上治愈渐冻症。
| 研究方向 | 具体进展 |
|---|---|
| 基因疗法 | 科学家已经发现了一些与渐冻症相关的基因，如SOD1、C9orf72等。针对这些基因的疗法正在研究中，如通过基因编辑技术纠正突变基因。 |
| 干细胞治疗 | 干细胞具有分化为各种细胞的能力，有望替代受损的神经细胞。一些研究已开展了干细胞移植治疗渐冻症的临床试验。 |
| 神经保护剂研发 | 研究人员不断寻找新的神经保护剂，以阻止或减缓神经细胞的死亡。一些具有抗氧化、抗炎等作用的化合物正在进行临床前和临床试验。 |
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